什么是阿爾茲海默病?醫學上的定義,這是一種中樞神經系統的退行性病變。換個通俗的說法,大腦就像是一臺電腦,在長時間的運行過程中,累積了大量的廢物。這些廢物會讓大腦中的神經元死亡、神經通路損傷,久而久之,大腦就喪失了部分功能。那么,有沒有一個辦法,可以像電腦清理垃圾一樣,定向清除大腦內的廢物,又不會損傷正常的蛋白,從而保護神經細胞呢?
在蘇州沃生生物醫藥有限公司的實驗室里,掛著一張巨幅圖表,在這密密麻麻的化學符號背后,藏著沃生的全球“野心”。
“這張表是2024年全球銷量前200的藥物,其中大部分都是小分子靶向藥物。”公司創始人兼CEO,85后女博士孫巾荃告訴記者,沃生目前正在研發的技術,就是利用人體的免疫系統中原有的蛋白清除機制,特異性的降解大腦中的廢物,也就是錯誤聚集、引起神經元死亡的蛋白,從而達到靶向清除的效果。一旦研究成果能走向臨床,將會朝向治愈阿爾茲海默病、漸凍癥等神經退行性疾病邁進一大步。
成立于2021年4月的蘇州沃生生物醫藥有限公司,落戶于蘇州播禾創新中心,以全球首創類(First-in-Class,FIC)藥物為核心、致力于實現從實驗室到臨床產品、創新藥從0到1的高效轉化。
在創新藥研發領域,這是一家“后起之秀”,支撐起這家企業的,是一群“制藥老兵”、80后中堅力量與90后青年科學家的老中青組合。
畢業于美國賓州州立大學的孫巾荃,攻讀博士期間專注于天然免疫細胞藥物靶點功能研究。在課余時間,她在美國律所從事專利申請工作,并在高校專利辦公室推動技術轉化。豐富的科學轉化資源與經驗,也為她后來與中美歐高效機構的合作奠定了堅實的基礎。2017年,孫巾荃聯合創立了賓州州立大學衍生公司,專注于開發癌癥和自身免疫疾病的創新療法。
“在生物學領域,經驗與知識的積累尤為重要。因此,有過藥物研發經驗、在研發鏈條里深度參與的‘制藥老兵’,能夠更好地讓我們在新靶點藥物開發的前沿進行探索。”借著在美國創業的契機,在短短的4年里,孫巾荃身邊聚攏了一批志同道合的“制藥老兵”,也正是在此時,孫巾荃心中一個想法逐漸成熟:歸國.
來到蘇州,就是一見鐘情。“我覺得就是緣分到了。蘇州工業園區的環境非常舒服,和領導之間交流起來的順暢度更是令我驚喜。”在孫巾荃看來,蘇州對創業者的支持力度是非常立體化的,不論是啟動資金的補助,還是團隊薪資的津貼,甚至連辦理簽證、人才優租房,方方面面都照顧得妥帖安心。“基本上你能想到的各個維度,政府都幫你想到了。我們常說,有困難就去找企服中心,這對于剛起步的創業者來說,提供極大的便利。”
有了強有力的后盾支持,團隊的研發速度突飛猛進。雖然才成立短短4年,沃生醫藥的藥物研發已經進入到了臨床前的測試階段。“接下來,我相信中國一定會有,在阿爾茲海默病或是漸凍癥領域里,真正對病人的日常生活、生命質量起到顯著改善的藥物。而我們希望在創新之路上,跑好關鍵的第一棒。”孫巾荃表示。